FDA одобрило первую генную терапию врожденной глухоты

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило к применению первый геннотерапевтический препарат для лечения одной из редких форм врожденной глухоты — аутосомно-рецессивной несиндромальной глухоты девятого типа (DFNB9), связанной с дефектом гена OTOF, который кодирует отоферлин. Препарат лунсотоген парвек (Otarmeni, DB-OTO), разработанный компанией Regeneron Pharmaceuticals, содержит рабочую версию этого гена и промотор Myo15, который обеспечивает экспрессию гена только в волосковых клетках внутреннего уха, на двух аденоассоциированных вирусных векторах. Его вводят в улитку внутреннего уха микрохирургически по катетеру.

Основанием для решения управления стали предварительные результаты продолжающихся мультицентровых открытых нерандомизированных испытаний 1/2 фазы CHORD, в которых уже приняли участие 24 педиатрических пациента в возрасте от 10 месяцев до 16 лет с тяжелой глухотой, вызванной DFNB9. У 80 процентов из них слух восстановился, лечение переносилось хорошо. Лунсотоген парвек рассматривали в ускоренном приоритетном порядке как орфанный препарат и передовой метод регенеративной медицины для лечения редкого педиатрического заболевания. В Китае клинические испытания успешно прошел аналогичный препарат с рабочим названием AAV1-hOTOF (RRG-003 AAV).