CAR-T-терапия помогла женщине с тремя аутоиммунными заболеваниями

Фабиан Мюллер (Fabian Müller) из Университета Эрлангена — Нюрнберга с коллегами описал случай успешной экспериментальной терапии 47-летней женщины, страдавшей одновременно тремя аутоиммунными заболеваниями: тяжелой аутоиммунной гемолитической анемией, иммунной тромбоцитопенией и антифосфолипидным синдромом, рефрактерными к девяти предыдущим линиям терапии. В ходе неконтролируемого обострения ей провели лимфодеплецию флударабином с циклофосфамидом и ввели однократно инфузионно аутологичные анти-CD19 4-1BB-костимулированные CAR-T-лимфоциты (препарат зорпокабтаген аутолейцел, зорпо-цел) в дозе миллион клеток на килограмм массы тела. Описание случая опубликовано в журнале Med.

После инфузии зорпо-цела у пациентки быстро развилась стойкая деплеция В-лимфоцитов, отвечавших за развитие ее аутоиммунных заболеваний. Синдром выброса цитокинов и нейротоксичность (частые острые побочные эффекты CAR-T-терапии) не развились. Наблюдались умеренные повышение уровня печеночных трансаминаз и тромбоцитопения, вероятно из-за предшествующего тяжелого перенасыщения железом из-за частых переливаний эритроцитарной массы. На седьмой день от инфузии пациентка перестала нуждаться в этих переливаниях, а на 25 день нормализовался уровень гемоглобина и исчезли маркеры гемолиза. Титры холодовых агглютининов снизились, иммунная тромбоцитопения стабилизировалась. Уровень антифосфолипидных антител нормализовался и не повышался на протяжении 11 месяцев последующих наблюдений, рецидива анемии также не было. CAR-T-терапия привела к быстрой и устойчивой ремиссии всех трех аутоиммунных заболеваний.