Результаты получены во второй фазе испытаний
Джошуа Хэр (Joshua Hare) из Университета Майами и компании Longeveron с коллегами сообщил об успехе фазы 2b клинических испытаний лароместроцела при возрастной немощности. Это препарат аллогенных мезенхимальных стволовых клеток, полученных из костного мозга молодых здоровых доноров. В рандомизированных контролируемых испытаниях приняли участие 148 амбулаторных пациентов в возрасте от 70 до 85 лет с легкой или умеренной старческой немощностью (5–6 баллов по шкале CSHA-CFS) и дистанцией шестиминутной ходьбы от 200 до 400 метров. Случайным образом им провели однократную инфузию в периферическую вену либо лароместроцела в дозе 25, 50, 100 или 200 миллионов клеток, либо плацебо. Результаты опубликованы в журнале Cell Stem Cell.
Инфузии активного препарата привели к время- и дозозависимому увеличению дистанции шестиминутной ходьбы по сравнению с плацебо. При максимальной дозе это увеличение составило в среднем 41,3 метра к шестому месяцу (p = 0,0635) и 63,4 метра к девятому (p = 0,0077). 30,8 процента пациентов после инфузии лароместроцела перестали соответствовать критериям немощности. Увеличение дистанции шестиминутной ходьбы коррелировало с оценкой физических функций по шкале PROMIS. Повышение дозы препарата было связано со снижением уровня растворимой тирозинкиназы с иммуноглобулиноподобным и гомологичным эпидермальному фактору роста доменами (TIE2), которая служит рецептором к ангиопоэтинам и может, таким образом, выступать потенциальным биомаркером ответа на лароместроцел.
С подтвержденной мутацией гена FOLR1
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило применение таблеток фолината кальция для лечения церебральной фолатной недостаточности у пациентов с подтвержденной мутацией в гене рецептора фолиевой кислоты-1 (FOLR1). Этот рецептор ответственен за доставку фолатов в центральную нервную систему. Сообщение об одобрении размещено на сайте ведомства.